经历不平凡的3年，2023年全球醫藥产业迎来了一个个令人鼓舞的突破和最具影响力的事件，如：“减肥神药”司美格鲁肽的一夜火爆，辉瑞3000亿的天价收购，以及中国国药和赛诺根联手将代表全球最高水平的哈佛大学、梅奥诊所衰老干预技术成果瑞拓龄引入中国，葛兰素史克和辉瑞历经60年终于迎来了呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗的获批上市……这10件振奋人心的消息和医学进步，让人们看到整个醫藥产业可以憧憬的未来。
1．“減肥神藥”登頂，諾和諾德、禮來成爲主角
2023年醫藥产业最最受关注的，莫过于诺和诺德的司美格鲁肽、礼来的替尔泊肽为代表的“减肥神药”。
2023年前三季度，司美格魯肽收入超過145億美元（約合人民幣1000億元），問鼎年度“藥王”幾無懸念。諾和諾德市值已達約4590億美元，坐穩歐洲第一公司寶座。稍晚推出的替爾泊肽，減重效果優于司美格魯肽，價格也較之低約20％，其競爭力爲業界看好。
值得一提的是：司美格魯肽、替爾泊肽等在治療酒精依賴、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、阿爾茨海默症、外周動脈疾病等方面表現出“萬能藥”的潛力，相關研究均有突破。
2．輝瑞430億美元收購Seagen，ADC成爲最熱賽道
2023年3月，“宇宙第一大藥廠”輝瑞以430億美元（約合人民幣3052億元）本年度最大交易記錄收購ADC領域標志性藥企Seagen。
素有“生物導彈”之稱的抗體偶聯藥物（ADC）在乳腺癌、胃癌、尿路上皮癌、肺癌及血液腫瘤等展示出優異的臨床療效。目前，羅氏、百時美施貴寶、默沙東、吉利德、阿斯利康等巨頭均搶入這一賽道，ADC已從藍海走向大廠雲集的紅海。
3．中國國藥、賽諾根聯手，哈佛梅奧技術布局中國衰老幹預市場
据新华社报道，2023年12月，哈佛大学和梅奥诊所衰老抑制和寿命延长核心技术独家授权方赛诺根，与国资委监管的中央级醫藥企业中国国际醫藥卫生有限公司（国药国际）共同成立国药赛诺根公司，进军中国衰老和寿命干预领域。
报道称，由赛诺根与哈佛医学院和梅奥诊所合作研发的衰老干预候选药SRN－820和口服衰老抑制剂SRN－901N RESTORIN（瑞拓龄）代表着当今衰老干预技术的最高水平，在临床前期试验中可显著延长实验动物的健康寿命，2024年1月入选美国医学专业媒体nad．com评出的“2023年十大创新药”；国药是中国最大的醫藥企业之一，2022年位列《财富》世界500强第80位。
中國擁有的14億多人口中，60周歲以上老年人口已占到21．1％。作爲老年人口第一大國，中國已公布了以提高健康壽命爲目標的應對老齡化的國家戰略。
4．首個“基因剪刀”CRISPR療
法獲批
2023年12月，美国福泰制药与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel（品牌名称Casgevy）在英国获得有条件上市许可，用于治疗12岁以上镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。
美国FDA评价称：Casgevy是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法，“具有里程碑意义”。CRISPR疗法是2020年诺奖得主Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在2012年一篇论文中提出的技术，因其简单、高效、低成本和可编程的特点，已经成为目前基因编辑领域的主流技术，引发了全球的科学热潮和产业竞争。
5．天價藥物屢刷新高，CGT注入“強心劑”
2023年6月，美国萨雷普塔（Sarepta）公司与罗氏联合开发治疗杜氏肌营养不良的Elevidys获FDA加速批准上市，定价320万美元。刷新了此前蓝鸟生物公司（bluebird bio，Inc．）保持的280万和300万美元的“史上最贵药物”纪录。
薩雷普塔表示：Elevidys的價格在500萬至1300萬美元之間都將具有社會成本效益，320萬美元已經是出于“保守考慮”。
天價藥物屢刷新高，爲細胞和基因治療（簡稱CGT）行業注入了“強心劑”，CGT具有單次治療、長期獲益的優勢，當前全球該領域有超過2000項臨床試驗正在開展。
6．首款阿爾茨海默病（AD）藥物獲批
2023年7月，Lecanemab（侖卡奈單抗）獲FDA完全批准，用于治療早期阿爾茨海默病（AD）。該藥是一款由渤健（Biogen）和衛材（Eisai）聯合開發的靶向β－澱粉樣蛋白新藥，這是近20年首款獲FDA完全批准的AD藥物，被視爲AD治療開發的重大突破。
Lecanemab的獲批爲該領域未來提供了一個很好的基礎。Lecanemab和免疫藥物的聯用，以及和可塑性神經元結合實現的創造性療法，爲國際AD新藥研發領域創造了下一個風口。
7．曆經60年，呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗終于上市
2023年5月，FDA批准60歲以上年齡段人群接種葛蘭素史克（GSK）的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗“Arexvy”。這是經過60年的研究，世界第一個獲批上市的呼吸道合胞病毒疫苗。隨後，輝瑞宣布，FDA已批准該公司的二價呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF）上市。
RSV是一種常見的呼吸道RNA病毒，針對年幼的兒童及60歲以上的老人會導致嚴重的下呼吸道感染。對于嬰兒、免疫功能低下者和老年人來說，RSV可能加重慢阻肺（COPD），哮喘、慢性心力衰竭等疾病，導致肺炎、住院和死亡。實驗顯示，Arexvy的總體疫苗效力爲82．6％，對嚴重疾病的預防效力爲94．1％。
8．COVID－19緊急階段結束，長期症狀引發關注
2023年5月，世衛組織宣布COVID－19緊急階段結束，自2019年12月以來，全球已錄得超過7．6億例病例。截至2023年6月，全球已接種疫苗超過130億劑。
與此同時，各國的科學家開始關注一些COVID－19患者康複後的後續症狀。這些最常見的長期症狀包括疲勞、呼吸困難和認知功能障礙（例如，精神錯亂、健忘、精神不集中或思維不清晰）等。
9．mRNA疫苗獲得2023年諾貝爾生理學或醫學獎
10月2日，2023年诺贝尔生理学或医学奖重磅公布，卡塔琳·考里科（Katalin Karikó）和德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）因“发现了核苷基修饰，从而开发出了有效的抗COVID－19 mRNA疫苗”而摘得桂冠。
諾獎委員會稱，考裏科和韋斯曼的發現從根本上改變了醫學界對mRNA與免疫系統相互作用的認識，並在最近的COVID－19大流行期間，拯救了數百萬人的生命，減輕了全球範圍內的疾病負擔，並最終使社會得以重新開放。
10．豬心髒移植第二例術後存活達6周
2023年9月20日，馬裏蘭大學醫學中心完成第二例接受轉基因豬心髒移植手術，在存活6周後出現排異迹象，58歲的患者勞倫斯·福西特10月30日死亡。
從非人類動物移植器官，即“異種移植”，主要是爲了解決捐贈器官短缺問題。
